Enfermedad de la sangre: terapia génica con efectos secundarios.



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Enfermedad de la sangre: terapia génica exitosa: tratamiento con efectos secundarios.

(16.09.2010) Con la ayuda de la terapia génica, la beta-talasemia de la enfermedad de la sangre se trató con éxito por primera vez en un hombre joven. Sin embargo, hubo efectos secundarios inesperados que hacen que el uso futuro del método parezca cuestionable.

La beta-talasemia se desencadena por un defecto genético y conduce a la enfermedad de los glóbulos rojos o la falta de educación y a la descomposición rápida de la hemoglobina. El resultado: anemia. Como un trastorno hereditario, la beta-talasemia es particularmente común en el Mediterráneo y ocurre con relativa frecuencia allí. La anemia antes mencionada no solo es característica de una enfermedad, sino que los pacientes generalmente tienen un bazo e hígado agrandados solo unos meses después del nacimiento. También hay trastornos del crecimiento, daños graves en los órganos internos y malformaciones óseas. Las víctimas a menudo no pueden sobrevivir sin transfusiones de sangre a menos que encuentren un donante para el trasplante de células madre sanguíneas de la médula ósea. Sin embargo, las transfusiones de sangre no solo son incómodas para el paciente, sino que también tienen un impacto negativo en su salud. La sobrecarga de hierro relacionada con la terapia es extremadamente probable en el curso de las transfusiones de sangre de por vida, con un daño severo en los órganos del corazón, el hígado y el páncreas como resultado de dicha intoxicación por hierro.

Por lo tanto, la noticia de una exitosa terapia génica ofreció un rayo de esperanza a todos los afectados, pero esto se vio considerablemente nublado por los graves efectos secundarios. Por ejemplo, el joven descrito en la revista científica británica "Nature" aparentemente ha tenido éxito con la terapia génica, pero ha habido un crecimiento descontrolado de células madre sanguíneas que, según los investigadores, también puede ser un precursor del cáncer de sangre. En 2007, el paciente fue tratado con células endógenas genéticamente modificadas a la edad de 18 años, por lo que los médicos de la Universidad de Harvard (Boston / EE. UU.) Utilizaron lentivirus para la manipulación genética, que se utilizaron como transportadores de genes en las células. Desde 2008, según Philippe Leboulch de la Universidad de Harvard, el paciente no ha tenido que recibir una transfusión de sangre. Con la terapia génica, sin embargo, hubo un posible efecto secundario que, según los expertos, debe examinarse con más detalle y puede ser maligno. Aparentemente, el uso de lentivirus como transportadores de genes había cambiado la actividad de un gen (HMGA2) que controla el comportamiento de las células madre sanguíneas y las estimuló a un crecimiento descontrolado después de la terapia. Hasta ahora, solo se han propagado células benignas al paciente, pero según Philippe Leboulch, esta también podría ser una etapa preliminar del cáncer de sangre. Por ejemplo, otros estudios investigarán qué formas toma el crecimiento celular descontrolado y qué éxito de tratamiento se puede lograr con el método en otros pacientes. A corto plazo, la terapia génica definitivamente ayudó al paciente a describir mucho. Le habían hecho transfusiones de sangre desde los tres años y le extrajeron el bazo a los seis. (fp)

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