Terapia génica para bebés burbuja


La inmunodeficiencia de los bebés burbuja puede tratarse con terapia génica.

La terapia génica puede remediar la extremadamente rara inmunodeficiencia SCID ("inmunodeficiencia combinada severa") en los llamados "bebés burbuja". Bobby Gaspar y Adrian Thrasher del University College London (UCL) informan en la edición actual de la revista "Science Translational Medicine" de dos estudios en los que, utilizando terapia genética experimental, varios niños que sufrieron la extremadamente rara enfermedad del sistema inmunitario, al menos nueve años podría vivir relativamente libre de quejas durante mucho tiempo.

Entre otras cosas, los pacientes con SCID sufren un mal funcionamiento o deficiencia de los linfocitos T, lo que causa un debilitamiento significativo del sistema inmune, informan los científicos de UCL. La enfermedad es causada por un defecto genético congénito y tiene la consecuencia de que la defensa inmune de los afectados se elimina casi por completo, lo que los hace extremadamente susceptibles a cualquier forma de infección. Para su propia protección, los pacientes se aíslan en una vejiga estéril desde la infancia, de donde proviene el nombre "Bubble Baby". Sin atención médica, las enfermedades SCID generalmente conducen a la muerte del paciente en unos pocos meses, según los investigadores británicos. Los retrasos en el desarrollo y el crecimiento, las infecciones recurrentes, especialmente en el área del tracto respiratorio (neumonía) y la diarrea crónica son signos típicos de la enfermedad SCID.

En su publicación actual, Bobby Gaspar y Adrian Thrasher informan dos estudios que examinaron el curso de la enfermedad en 16 "bebés burbuja" durante la terapia genética experimental. Para remediar la inmunodeficiencia, los investigadores extrajeron células madre formadoras de sangre de la médula ósea de los niños e insertaron genes intactos en las células. Las células madre genéticamente modificadas se replantaron en los pacientes, que tenían entre cuatro meses y cuatro años, con la esperanza de remediar los trastornos del sistema inmune. Según los investigadores de UCL, el nuevo método de tratamiento ha demostrado el éxito deseado en 13 de los 16 niños. Aunque su sistema inmunitario no alcanzó un rendimiento normal, la susceptibilidad a las infecciones disminuyó significativamente y los pacientes pudieron llevar una vida relativamente libre de síntomas, informan los científicos británicos. Los niños ya no tenían que vivir en una vejiga estéril, podían asistir a la escuela normal y disfrutar de la vida cotidiana con sus amigos, según Bobby Gaspar y Adrian Thrasher. Sin embargo, para dos de los 16 participantes del estudio, el nuevo tratamiento tuvo que suspenderse por razones técnicas y ahora reciben una enzima administrada artificialmente de la que su sistema inmunitario carecía para estabilizar su estado de salud, informaron los investigadores en la revista científica "Science Translational Medicine".

Según los científicos, uno de los niños desarrolló leucemia (cáncer de sangre) como parte del tratamiento de terapia génica, lo que debería verse como una contraindicación grave. Dificultades similares ya han surgido en los intentos de terapia génica en Francia y aparentemente son un riesgo que no debe subestimarse con el nuevo método, según los autores del estudio en su publicación actual. La quimioterapia se inició inmediatamente en el niño afectado por los estudios actuales para prevenir el crecimiento de células cancerosas. A pesar del riesgo de leucemia, la investigación en el tratamiento de la SCID tiene grandes esperanzas para la terapia génica. Según la presentación en los comentarios sobre los estudios actuales, esto ya se está utilizando en Francia, Italia y los Estados Unidos. No solo es posible trasplantar células madre formadoras de sangre genéticamente modificadas de la médula ósea del paciente, sino que las células madre del donante también pueden usarse, informan los científicos de la UCL. Sin embargo, según los expertos, esto puede no ser totalmente problemático, ya que existe el riesgo de que el cuerpo rechace las células extrañas. Usar las propias células madre del cuerpo traería ventajas significativas, según Bobby Gaspar y Adrian Thrasher. (fp)

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Imagen: Gabi Schoenemann / pixelio.de

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